今年8月26號和29號，我們欄目持續關注了泗陽縣18個月寶寶多多患罕見病脊髓性肌萎縮的消息，這種病也是嬰幼兒最常見的致死性疾病之一，嚴重者甚至無法存活到兩歲，在當時治療藥物還沒有正式上市。11月27號，多多在蘇大附兒院接受“諾西那生鈉”鞘內注射治療，他也成為江蘇省首例接受該藥治療的患兒。

　　11月30日上午，記者來到泗陽縣史集街道包杰的家中，他們剛從蘇州接受“諾西那生鈉”鞘內注射治療回到宿遷，治療后多多需要注意休息，預防感冒。

　　包先生的孩子名叫包瑞哲，小名多多。在今年2月份發現孩子出現肌肉萎縮、發育倒退的情況，輾轉求醫，最終通過基因檢測，7月份確診為脊髓性肌萎縮。今年2月，諾西那生鈉注射液正式獲得國家藥品監督管理局批準，用于治療脊髓性肌萎縮癥，并成為中國首個治療脊髓性肌萎縮癥的藥物。

　　面對可愛的孩子，家人不忍心也不愿意放棄孩子。拿出家中的積蓄外，親朋好友借了不少，愛心人士也捐獻了一部分，湊齊了首針的費用。

　　11月27號，多多接受了諾西那生鈉鞘內注射，據了解，這也是江蘇省首例接受該藥治療的患兒。術后多多呼吸平穩，無不良反應，病情平穩，第二天出院。

　　據統計，全國脊髓性肌萎縮病人約有5萬人，江蘇為81人。多多注射首針后，在兩個月內還要注射三針，以后每4個月打一針。包先生表示，多多已經加入了中國初級衛生保健基金會對于脊髓性肌萎縮癥患者的援助項目，目前打的首針近70萬元完全自付，另外三針由該項目免費援助。此外在維持劑量治療過程中，患者自付1針治療后，免費援助1針。

　　目前，多多的個人低保申請已經通過，每月獲得520元的生活補助，并且在大病醫療方面可以享受二次報銷。盡管如此，“天價”藥品對于包杰一家來說實在困難了。

　　據了解，諾西那生鈉上市后，可以給予患兒新的救治方案，改善運動癥狀，延長患者生命。我們也期待政策調整，把這種藥物加入醫保目錄，減輕家庭經濟負擔。